首用基因編輯技術 治療罕有遺傳病初見成效

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图&文章来源:东网


圖為首名病人(中)接受基因編輯治療的情況。(美聯社圖片)

隨着科研技術逐漸進步,愈來愈多罕見病亦出現治療曙光。美國加州一間生物科技公司研究基因編輯技術,希望治療黏多醣症第一型及第二型的成年病人。專家周四(7日)宣布療程初步成功,經修改後的基因開始在病人體內發揮作用,這結果亦為基因治療研究,奠定重要里程碑。

黏多醣症第一型及第二型的患者,因缺乏基因來製造可分解黏多醣的酶,令體內積聚過量黏多醣。黏多醣會破壞體內多個重要器官,不少病人會在20歲前離世。生物科技公司Sangamo Therapeutics自2017年開始,首次為上述兩類病人進行基因編輯治療。專家透過靜脈注射,把負責製造該種酶的基因,以及一種能在準確位置剪斷基因的分子工具,輸入病人體內。

8名黏多醣症第二型及3名第一型的病人接受了該治療,初步結果顯示治療安全。部分第二型病人體內,可分解黏多醣的酶有所增加,但未達正常水平,而所有第一型病人體內,可分解黏多醣的酶已達正常水平。不過,所有病人尿液內的黏多醣濃度均沒有持續下降,因此療效仍有待觀察。

專家指,病人接受治療後,不會把經過修改的基因遺傳給下一代,因此爭議較少。他們正研發更具效力的療程,亦計劃讓青少年病人接受該治療。

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